Anémie aplasique acquise – NORD (Organisation nationale pour les maladies rares)

Anémie aplasique acquise – NORD (Organisation nationale pour les maladies rares)

Traitement

Le traitement de l’anémie aplasique acquise varie en fonction de l’âge, de l’état de santé général et de la gravité de l’anémie aplasique. Le traitement vise à corriger l’insuffisance médullaire, ainsi qu’à traiter les signes et symptômes immédiats du patient. Les deux principales formes de traitement spécifique sont la greffe de moelle osseuse et les thérapies immunosuppressives.

Le traitement initial de l’anémie aplasique acquise peut viser à améliorer les symptômes pouvant résulter d’une faible numération globulaire. Un tel traitement consiste à administrer des transfusions de globules rouges pour corriger l’anémie, des transfusions de plaquettes pour traiter ou prévenir les hémorragies graves et des antibiotiques pour traiter ou prévenir les infections.

La greffe de moelle osseuse, en particulier une greffe allogénique, est le traitement de choix chez les enfants et les jeunes adultes. Avec la greffe de moelle osseuse allogénique, les cellules anormales de la moelle osseuse d’un individu affecté sont éradiquées ou détruites par la chimiothérapie et remplacées par de la moelle saine obtenue d’un donneur. La moelle osseuse du donneur est transplantée en injectant les cellules du donneur par voie intraveineuse dans le corps du patient, où elle se déplace vers la moelle osseuse du patient et commence finalement à produire de nouvelles cellules sanguines. Le meilleur partenaire pour une greffe de moelle osseuse est un jumeau, un frère ou une sœur ou un proche parent identique qui partage la plus grande partie de la même constitution génétique que le patient. Cependant, dans de nombreux cas, une recherche d’un donneur non apparenté et compatible est nécessaire, ou plus récemment, un membre de la famille partiellement compatible est le donneur.

Le rejet de greffe et la maladie du greffon contre l’hôte sont des complications potentielles de toute procédure de greffe, y compris la greffe de moelle osseuse. Les complications de la maladie du greffon contre l’hôte d’une greffe de moelle osseuse peuvent aller de légères à potentiellement mortelles. Des médicaments peuvent être utilisés pour prévenir ou traiter le rejet de greffe ou la réaction du greffon contre l’hôte. (Pour plus d’informations sur ce trouble, choisissez « maladie du greffon contre l’hôte » comme terme de recherche dans la base de données de maladies rares.)

Les personnes qui ne sont pas candidates à une greffe de moelle osseuse, soit en raison de leur âge avancé ou de l’absence d’un donneur compatible, sont généralement traitées par un traitement immunosuppresseur. Dans ce cas, des médicaments sont utilisés pour supprimer l’activité du système immunitaire. Comme on pense que de nombreux cas d’anémie aplasique acquise résultent d’une attaque par erreur du système immunitaire d’un individu sur la moelle osseuse, la suppression de l’activité du système immunitaire permet souvent à la moelle osseuse de se rétablir et éventuellement de commencer à produire de nouvelles cellules sanguines. Les deux agents immunosuppresseurs les plus couramment utilisés, administrés seuls ou en association, sont la globuline antithymocyte (ATG) et la cyclosporine. L’ATG de cheval est plus efficace que l’ATG de lapin dans le traitement de l’anémie aplasique.

La thérapie immunosuppressive peut restaurer la numération globulaire d’un individu affecté à des niveaux normaux ou proches de la normale pendant des périodes prolongées. Cependant, l’amélioration peut ne pas être permanente et le traitement doit être répété en cas de rechute de l’anémie aplasique. De plus, les personnes qui répondent avec succès au traitement immunosuppresseur sont toujours à risque de développer éventuellement une HPN, une myélodysplasie ou une leucémie.

Environ un tiers des personnes traitées avec des médicaments immunosuppresseurs ne répondent pas au traitement (anémie aplasique réfractaire). Dans ces cas, un traitement par greffe de cellules souches hématopoïétiques peut être envisagé. L’immunosuppression peut être répétée dans l’anémie aplasique réfractaire et également chez les patients qui ont rechuté.

Les facteurs de croissance hématopoïétiques tels que l’érythropoïétine et le neupogène ne sont pas efficaces dans l’anémie aplasique, mais étonnamment, l’eltrombopag, un stimulateur de la production de plaquettes, a été efficace pour améliorer la numération sanguine dans l’anémie aplasique réfractaire. En 2014, Promacta a été approuvé pour traiter les patients atteints d’anémie aplasique sévère qui ont eu une réponse insuffisante au traitement immunosuppresseur et qui ne sont pas candidats à une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Lorsque l’eltrombopag était associé à une immunosuppression standard comme traitement de première intention, les taux de réponse et de réponse complète étaient plus élevés qu’avec l’immunosuppression seule.